导读
到目前为止，该公司一切研讨仍处于临床前阶段，后续研讨本钱昂扬，继续亏本且成果不知道
基因疗法是近年来生物医学抢手研讨范畴，跟着科学家对人体遗传学奥妙的不断破解，经过润饰基因以医治疾病越来越成为可能。图/视觉我国
文|记者马丹萌 实习记者 李兰馨
基因疗法为疾病医治供给新挑选，但研讨投入不菲。由麻省理工学院科学家张锋等人创建的Beam Therapeutics近来正式向美国证券买卖委员会（SEC）递交了纳斯达克上市请求，拟议买卖代码为“BEAM”，方案募资1亿美元。
Beam Therapeutics成立于2017年，是全球首个使用单碱基修改技能开发全新疗法的公司。其创始人包含张锋和博德研讨所教授刘如谦，以及麻省总医院病理学研讨团队副主任J. Keith Joung，三人均为基因修改范畴的领军者。
据Beam Therapeutics公司介绍和PitchBook渠道显现，Beam Therapeutics已从危险出资基金、医疗保健专用基金等地筹集了约2.24亿美元的资金。但到目前为止，该公司一切研讨仍处于临床前阶段，后续研讨本钱昂扬，且成果不知道。
新的基因修改东西
Beam Therapeutics的核心技能名为碱基修改。该技能由刘如谦团队经过改造CRISPR系统开发，科学家可经过化学办法改写组成DNA的碱基对。2017年，该技能曾被《科学》杂志评为年度“十大打破技能”，《科学》杂志其时称碱基修改有“巨大的潜力”，并以为终究可能在医疗上有所使用。刘如谦自己则当选《天然》杂志2017年的年度十大人物。
在碱基修改办法呈现前，CRISPR（一类DNA重复序列）一般与其相关蛋白Cas结合，进行基因修改。后者又称为“分子剪刀”，其所带着的“导游”可指引其与前述DNA序列配对，一旦发现该序列，“分子剪刀”就会将其切开，但该技能客观上存在脱靶，即切开过错等问题，且常常难以检测。
CRISPR-Cas9作为基因修改东西，专利权终究归属为张锋。该技能曾被南边科技大学原副教授贺建奎用于“基因修改婴儿”，但由于其无视科学约束及道德底线，该实验在上一年发布后引起轩然大波。（详见财新网“特稿 |‘基因修改婴儿’失利后”）
抢手且烧钱
基因疗法是近年来生物医学抢手研讨范畴，跟着科学家对人体遗传学奥妙的不断破解，经过润饰基因以医治疾病越来越成为可能。
2012年，荷兰UniQure公司的Glybera在欧洲获批，成为世界上首个基因医治药物，虽然该药尔后在2017年宣告退市，但在其时，美国国立卫生研讨院（NIH）显现，仅在美国注册的基因疗法临床实验就已达到约3000项。传统制药巨子公司葛兰素史克、诺华、辉瑞、赛诺菲等都经过收买或协作办法进入这一范畴。
新的基因修改东西不断呈现，基因疗法的开展也引发本钱重视。ARCH Venture Partners联合创始人兼董事总经理内尔森（Robert Nelsen）在上世纪九十年代就曾出资过基因医治，但由于机遇过早，终究以亏本收尾，“十年后咱们又做了一次，你有必要承受危险。”内尔森说道。但他仍以为，基因修改技能所驱动的基因医治和细胞工程将会是革命性的，此类技能将使用于大部分严峻疾病。（详见财新网“记者手记|他曾投注CAR-T、基因修改技能、Illumina，下一个热门是什么？”）
