▎药明康德/报导
今天，Deciphera公司宣告，现已向美国FDA递送其KIT和PDGFRα激酶按捺剂ripretinib的新药请求（NDA），用于医治已承受过imatinib，sunitinib和regorafenib医治的晚期胃肠道间质瘤（GIST）患者。现在，FDA正在依据实时肿瘤学审评（RTOR）试点项目对此进行审评。RTOR答应FDA获得正式请求前拿到临床实验的要害数据，并开端与请求人交流，该项目或许明显加速抗癌药物的获批进程。此前，Deciphera已与再鼎医药达到独家授权协作，推动ripretinib在大中华区的开发和推行。
GIST是一种在骨骼或许胃肠道的结缔组织中呈现的肉瘤，起源于胃肠道壁的细胞，在胃部和小肠最为常见。大多数GIST病例是因为和临床相关的基因突变，导致KIT或PDGFRα蛋白激酶活性增强。因为现在已有疗法首要与失活构象的蛋白激酶结合，某些原发和次发基因突变会导致对现有疗法的抗性和疾病发展。该疾病的5年生存率约为48%到90%，这首要取决于确诊时疾病所在的阶段。
Ripretinib是一种KIT或PDGFRα激酶按捺剂，用于医治KIT或PDGFRα驱动的相关癌症，包含GIST，系统性肥大细胞增多症（SM）等其它癌症。Ripretinib专门规划经过按捺KIT或PDGFRα的广谱突变来改进GIST患者的医治。此前，美国FDA已颁发ripretinib快速通道资历和突破性疗法确定，用于医治从前已承受过imatinib，sunitinib和regorafenib医治的晚期GIST患者。
Ripretinib的分子结构式（图片来自：PubChem）
此项NDA的递送是根据ripretinib在3期实验INVICTUS中获得的活跃成果。该实验是一项随机双盲，含安慰剂对照组的研讨，129名患者依照2:1的份额别离承受ripretinib或安慰剂的医治，旨在评价ripretinib关于从前已承受过imatinib、sunitinib和regorafenib医治的晚期GIST患者中的效果。
研讨成果表明，ripretinib达到了改进患者无发展生存期（PFS）的首要结尾，医治组中患者的PFS为27.6周，而安慰剂组中患者的PFS仅为4.1周。与安慰剂组比较，医治组中患者疾病发展或逝世危险降低了85%。此外，医治组中患者的客观缓解率（ORR）为9.4%，而安慰剂组的ORR为0%。医治组中患者的总生存期（OS）为15.1个月，而安慰剂组患者的OS仅为6.6个月，具有临床意义上的明显改进。
“咱们致力于为晚期GIST患者供给潜在的新医治挑选。向美国FDA递送ripretinib的NDA是一项很重要的里程碑，”Deciphera总裁，兼首席执行官Steve Hoerter先生说：“咱们等待与FDA的持续协作。”
参考资料：
[1] Deciphera Pharmaceuticals Announces Submission of New Drug Application to U.S. FDA for Ripretinib in Patients with Advanced Gastrointestinal Stromal Tumors， Retrieved December 16, 2019, from
https:///news/home/20191216005211/en
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